FDA يوافق على عقار لعلاج التمثيل الغذائى الموروث

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اليوم على  عقار Mepsevii (vestronidase alfa-vjbk) لعلاج مرضى الأطفال والبالغين الذين يعانون من التمثيل الغذائي الموروث، المعروف أيضا باسم "متلازمة سلى" وتؤثر على معظم الأنسجة والأعضاء.

وقالت "جولي بيتز"، مديرة مكتب تقييم الأدوية بالهيئة الأمريكية: "تؤكد هذه الموافقة على التزام الوكالة بتوفير العلاجات للمرضى الذين يعانون من الأمراض النادرة، حيث إنه قبل موافقة اليوم، لم يكن لدى المرضى الذين يعانون من هذه الحالة النادرة الموروثة خيارات علاجية معتمدة".

"متلازمة سلى" هو حالة وراثية نادرة أصابت أقل من 150 مريضا في جميع أنحاء العالم، وملامحها تختلف على نطاق واسع من مريض إلى مريض، ولكن معظم المرضى لديهم تشوهات الهيكل العظمي المختلف التي تصبح أكثر وضوحاً مع التقدم في السن، بما في ذلك قصر القامة.

ويمكن للأفراد المصابين أيضاً بـ "متلازمة سلى" أن يتطور لديهم تشوهات صمام القلب، وتضخم الكبد والطحال، وتضييق الشعب الهوائية التي يمكن أن تؤدي إلى التهابات الرئة ومشاكل في التنفس.

والآثار الجانبية الأكثر شيوعا بعد العلاج مع العقار الجديد "ميبسيفى" تشمل: الإسهال، والطفح الجلدي والتهاب المفاصل.