FDA توافق على عقار يعدل الحمض النووى لوقف العمى التدريجى

وافقت إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية FDA على عقار جيني يقوم بتعديل الحمض النووي فيتمكن من وقف تطور نوع وراثي من العمى التدريجي.

ويعالج عقار "لوكستورنا"، ضمور الشبكية الناجم عن طفرة جينية محددة، هو أول علاج جيني يحصل على موافقة للاستعمال داخل الولايات المتحدة لمعالجة مرض جيني غير السرطان.

وقال الدكتور سكوت جوتليب المفوض بإدارة الأغذية والأدوية الأمريكية "إن العلاج الجيني سيصبح عمادا رئيسيا في معالجة، وربما شفاء العديد من الأمراض الأكثر تدميرا والصعبة المراس".

وأضاف أن العلاج الجيني الجديد، المتعارف عليه بين الأطباء بـاسم (فوريتيجين نيبارفوفيك-رزيل)، سيستخدم لمعالجة الأطفال والمراهقين الذين يعانون من نوع وراثي من فقدان الرؤية، وهو مرض يبدأ عادة في الطفولة أو المراهقة ويتطور إلى فقدان البصر التام في مرحلة البلوغ.

وأوضح أن هناك ما يتراوح ما بين 1000 و2000 أمريكي يعانون من نسختين معيبتين من الجين الوراثي (آر.بي.إي 65)، ويستبدل العقار (لوكستورنا) هذه الجينات المعيبة بأخرى طبيعية، وهو ما يمحو الآثار الضارة للطفرات.

ونوهت إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية بأن سلامة العقار (لوكستورنا) تأكدت بعد أن خضع له 41 مريضا تتراوح أعمارهم ما بين 4 أعوام و44 عاما، وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا هي إحمرار العين وإعتام عدسة العين وارتفاع ضغط العين وإفراز الدموع.