التوصل لعلاج جينى يعكس أعراض ضمور العضلات

ضمور العضلات

أ ش أ

السبت، 29 يوليو 2017 01:35 م

يعد ضمور العضلات أشد أشكال الاضطراب الوراثي المنهكة الأكثر شيوعا، وقد نجح علماء بريطانيون فى استخدام تقنية جديدة للعلاج الجينى لاستعادة قوة العضلات واستقرار أعراض الاضطراب بين الكلاب، فى خطوة مهمة يمكن أن تؤدى يوما ما إلى تطوير استراتيجية علاجية يمكن تطبيقها على الأطفال.

ويؤثر "ضمور العضلات" على طفل من بين كل 5000 طفل، ونادرا ما يصيب الفتيات، وتبدأ أعراض المرض فى الظهور فى المرحلة العمرية ما بين 3 - 5 أعوام، ليتطور سريعا، حيث يعمل على تعطيل نشاط بروتين "ديستروفين"، وهو البروتين المسئول عن الحفاظ على سلامة وقوة العضلات، ونتيجة لذلك، يسبب ضمور العضلات فى وهن وضعف العضلات والضمور فى كثير من الأحيان، ليترك المريض غير قادر على المشى مع بلوغ سن الـ12 عاما، ومن غير المرجح أن يعيش المريض حتى يبلغ العشرين من عمره.

ومن أجل مكافحة الاضطرابات الوراثية، غالبا ما يدرج الباحثون نسخة سليمة من الجين المصاب فى الناقلات الفيروسية، إلا أنه لسوء الحظ هذا التكتيك لا يعمل مع مرض ضمور العضلات، حيث يحتوى الجين على 2.3 مليون زوج، ما يجعله يحتوى على العديد من الناقلات الفيروسية وللتغلب على هذه المشكلة طور باحثون فى مختبر "جينيثون" فى جامعة "هولواى" ببريطانيا، نسخة مختصرة من جين"ديستروفين"، الذى يحتوى على نحو 4000 زوج أساسى فقط، فعند الجمع بينهم وبين الناقلات الفيروسية وحقن المريض بها، يتم إنتاج البروتينات لتعود لمزاولة نشاطها مرة أخرى.

وعكف العلماء على اختبار تقنية العلاج الجينى الجديدة على 12 كلبا يعانون من مرض "ضمور العضلات"، ليتم حقنهم "بميكرو ديستروفين" عن طريق الوريد، ليتم تتبعهم لنحو العامين، وقد لاحظ العلماء، أنه بعد الجرعة الأولى، نجحت أجسام الكلاب فى إعادة إنتاج بروتين"الديستروفين" بصورة طبيعية، واستعادة وظيفة العضلات بصورة كبيرة وتحقيق الاستقرار فى الأعراض المرضية دون حدوث آية آثار جانبية.

هذه هى المرة الأولى التى ينظر فيها لمثل هذه النوعية من العلاجات فى الحيوانات الكبيرة، نظرا للتشابه فى الأعراض والحجم بين الكلاب والأطفال، ويثير هذا النجاح الآمال فى علاج البالغين فى نهاية المطاف.

وتقول الباحثة "كارولين لوجوينر" رئيس الفريق البحثى المشرف على تطوير الأبحاث: "توضح هذه الدراسة قبل السريرية سلامة وفعالية "الميكرو دويستروفين" بين الكلاب فى التغلب على أعراض المرض لإفساح المجال لإمكانية تطبيقه على البالغين، وعلاوة على ذلك، يسمح هذا النهج المبتكر علاج جميع المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات بغض النظر عن الطفرة الجينية المسئولة.