"FDA" توافق على العلاج المستهدف لمرض الخلية المنجلية

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" اليوم على عقار  Adakveo))، وهو علاج للحد من انسداد الأوعية الدموية وهى من المضاعفات الشائعة والمؤلمة لأمراض الخلايا المنجلية التي تحدث عندما يتم منع الدورة الدموية بواسطة خلايا الدم الحمراء المنجلية - للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 16 سنة وما فوق.

وقال مفوض إدارة الأغذية والعقاقير في الولايات المتحدة ، "بريت جوير":  "لم يكن لدى الأشخاص المصابين بمرض الخلايا المنجلية الأمل فى العلاج لكن الموافقة التى حدثت اليوم بمثابة شعاع نور".

ويعتبر مرض الخلية المنجلية هو اضطراب دموي وراثي تكون فيه خلايا الدم الحمراء على شكل غير طبيعي (في شكل هلال أو "منجل") ، مما يقيد التدفق في الأوعية الدموية ويحد من وصول الأكسجين إلى أنسجة الجسم ، مما يؤدي إلى ألم شديد وعضوي، كما أنه يتميز بالتهاب مزمن حاد يؤدي إلى أزمة انسداد الأوعية الدموية حيث يعاني المرضى من نوبات الألم الشديد وتلف الأعضاء.

ووفقا لمراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها "CDC"، يصيب مرض الخلية المنجلية ما يقرب من 100 ألف من الأميركيين.

وقال "ريتشارد بازدور" ، مدير مركز التميز للأورام في إدارة الأغذية والأدوية في "FDA" ، "إن Adakveo هو أول علاج مستهدف معتمد لأمراض الخلايا المنجلية ، على وجه التحديد تثبيط سيليكتين، وهي مادة تسهم في الالتصاق بالخلايا وتؤدي إلى أزمة انسداد الأوعية".

الآثار الجانبية الشائعة للمرضى الذين يتناولون Adakveo هي آلام الظهر والغثيان واليركسيا (الحمى) وآلام المفاصل.