“FDA” توافق على علاج جديد لاستهداف الشذوذ فى مرض الخلايا المنجلية

منحت إدارة الأغذية والعقاقير “FDA” موافقة عاجلة على “Oxbryta”  الذى يحتوى على المادة الفعالة(voxelotor)   لعلاج أمراض الخلايا المنجلية(SCD)  في البالغين ومرضى الأطفال بعمر 12 سنة وما فوق.

وقال القائم بأعمال مفوض إدارة الأغذية والعقاقير "بريت جوير" ، إن موافقة اليوم توفر أملًا إضافيًا لمائة ألف شخص في الولايات المتحدة ، وأكثر من 20 مليون شخص على مستوى العالم ، الذين يعيشون مع هذا الاضطراب الدموي المنهك.

وتابع "جوير"، "لقد أوصلتنا استثماراتنا العلمية إلى نقطة نمتلك فيها العديد من الأدوات المتاحة في المعركة ضد مرض الخلايا المنجلية، والتي تمثل تحديات يومية لمن يعيشون معها".

ويعتبر مرض الخلايا المنجلية هو اضطراب دموي وراثي مدى الحياة تتشكل فيه خلايا الدم الحمراء بشكل غير طبيعي (في شكل هلال أو "منجل") ، مما يقيد التدفق في الأوعية الدموية ويحد من وصول الأكسجين إلى أنسجة الجسم، ويؤدي إلى ألم شديد وتلف الجهاز.

ومن أهم الآثار الجانبية الشائعة للمرضى الذين يتناولون Oxbryta كانت الصداع والإسهال وآلام البطن والغثيان والتعب والطفح الجلدي والحمى.