FDA توافق على العلاج الأول لاضطرابات الدم النادرة

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، اليوم، الموافقة على عقار Reblozyl الذى يحتوى على المادة الفعالة  (luspatercept - aamt)لعلاج فقر الدم (نقص خلايا الدم الحمراء) فى المرضى البالغين الذين يعانون من الثلاسيميا بيتا، والذين يحتاجون إلى عمليات نقل خلايا الدم المنتظمة.

وقال "ريتشارد بازدور"، مدير مركز التميز للأورام فى إدارة الأغذية والأدوية (FDA) ومدير مكتب أمراض الأورام: "عندما يتلقى المرضى عمليات نقل دم متعددة، يكون هناك خطر من الحمل الزائد للحديد، والذى يمكن أن يؤثر على العديد من الأعضاء".

وتابع "بازدور": "توفر موافقة اليوم للمرضى علاجًا يساعد، للمرة الأولى، فى تقليل عدد عمليات نقل الدم، وهذه الموافقة هي مثال على تقدمنا ​​المستمر في الأمراض النادرة وتوفير أدوية جديدة مهمة للمرضى في وقت مبكر".

ويعرف اضطراب "بيتا ثلاسيميا" وتسمى أيضا "فقر الدم كولى"، هو اضطراب دم وراثى يقلل من إنتاج الهيموجلوبين ، وهو بروتين يحتوى على الحديد فى خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين إلى الخلايا في جميع أنحاء الجسم.

وفي الأشخاص الذين يعانون من ثلاسيميا بيتا ، تؤدى المستويات المنخفضة من الهيموجلوبين إلى نقص الأكسجين في العديد من أجزاء الجسم وفقر الدم، مما قد يؤدي إلى شحوب الجلد وضعف وإرهاق ومضاعفات أكثر خطورة.

ومن أهم الآثار الجانبية الشائعة للمرضى الذين يتناولون Reblozy” هى الصداع، ألم العظام ، ألم مفصلى ، التعب ، السعال ، آلام في البطن ، الإسهال والدوار.