علاج جينى للأنيميا يغير الحمض النووى فى خلايا الدم

كشفت مجلة نيو إنجلاند الطبية عن تطوير علاج جديد يسهم في تخفيف معاناة مرضى الأنيميا المنجلية، حيث أعلنت الجمعية الامريكية لأمراض الدم بعض من النتائج الأولية حول الدراسات الأولى التي تختبر تعديل الجينات لاضطرابات الدم المؤلمة والموروثة التي تصيب الملايين حول العالم، حيث بلغ أعداد المصابين بهذا المرض أكثر من 20 مليون مصاب حول العالم.

وأوضحت الدراسات الأولية للعلاج الجديد، أنه يستهدف تغيير الحمض النووي بشكل دائم في خلايا الدم باستخدام أداة تسمى كريسبر ، كما أنه يسهم في علاج  أمراض الخلايا المنجلية، ويعمل العلاج الذى يتم تطويره حاليا على إيقاف هذا الجين وجعل الخلايا تعتقد أنها عادت إلى الرحم ، مما يجعلها تعمل على صناعة الهيموجلوبين الجنيني مرة أخرى.

وتبن من الدراسات أن الخلايا المنجلية تؤثر على الملايين حيث تصيب شخص بين كل 100 الف شخص ، ويظل العلاج الوحيد المتاح حتى الان هو زرع نخاع العظم.

مرض الأنيميا المنجلية يعود إلى أن المريض يعانى من طفرات في جين الهيموجلوبين وهى المادة الموجودة في خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم، حيث يؤدي الهيموجلوبين المعيب إلى خلايا دم مشوهة على شكل هلال لا تحمل الأكسجين جيدًا، كما  يمكن أن تلتصق ببعضها البعض وتسد الأوعية الصغيرة ، مما يسبب الألم وتلف الأعضاء والسكتات الدماغية.

وتؤكد الدراسات التي يتم اجرائها للعلاج الجديد على أن الاختبارات القائمة حتى الان تشير الى أن تعديل الجينات يعمل بالشكل المرغوب دون آثار غير مقصودة، وسيكون العلاج الجديد علاج جينى يستهدف استعادة إنتاج الهيموجلوبين لدى الجنين لمن يعانون من الخلايا المنجلية.