أول مرة فى العالم.. استخدام أداة تحرير الجينات CRISPR داخل الجسم لعلاج العمى

كشف فريق من العلماء الأمريكيين أنهم استخدموا أداة تحرير الجينات "كريسبر" داخل جسم شخص ما لأول مرة ، وهي جبهة جديدة للجهود المبذولة للعمل على الحمض النووي "رمز الحياة الكيميائي" لعلاج الأمراض.

وتقنية "كريسبر" CRISPR، تتيح للباحثين تغيير الحمض النووي لأيّ كائن حي بسرعة فائقة، بما في ذلك البشر.

ووفقاً لموقع صحيفة "ديلى ميل" البريطانية، أعلنت إحدى الشركات التي أجرت العلاج أمس الأربعاء في معهد كيسي للعيون بجامعة أوريغون للصحة والعلوم في بورتلاند أن تحرير الجينات قد يمكنه علاج الشكل الوراثى من العمى، ولن يعطوا تفاصيل عن المريض أو عند إجراء العملية الجراحية.

قد يستغرق الأمر ما يصل إلى شهر لمعرفة ما إذا كان يعمل لاستعادة الرؤية، وإذا بدت المحاولات القليلة الأولى آمنة ، يخطط الأطباء لاختبارها على 18 طفلاً وبالغًا.

وقال "تشارلز أولبرايت"، كبير المسئولين العلميين في شركة Editas Medicine في كامبريدج، ماساتشوستس ، التي تعمل على تطوير العلاج مع شركة “Allergan” التي تتخذ من دبلن مقراً لها: "لدينا حرفياً القدرة على اصطحاب الأشخاص المكفوفين بشكل أساسي وجعلهم يرون، ونعتقد أنه يمكن أن يفتح مجموعة جديدة كاملة من الأدوية للدخول وتغيير الحمض النووي الخاص بك."

وقال الدكتور "جيسون كوماندر"، جراح العيون في مستشفى ماساتشوستس للعيون والأذن في بوسطن ، وهو مستشفى آخر يخطط لتسجيل المرضى في الدراسة ، إنه يمثل "حقبة جديدة في الطب" باستخدام تقنية تجعل تحرير الحمض النووي أسهل بكثير وأكثر فعالية بكثير . '

وجرب الأطباء لأول مرة تحرير الجينات داخل الجسم في عام 2017 لعلاج مرض وراثي مختلف باستخدام أداة تسمى "أصابع الزنك".

يعتقد العديد من العلماء أن كريسبر هو أداة أسهل بكثير لتحديد مكان وقطع الحمض النووي في مكان معين ، لذلك الاهتمام بالبحث الجديد مرتفع للغاية.

وأشار العلماء إلى أن الأشخاص في هذه الدراسة مصابون بالعمى الخلقي الناجم عن طفرة جينية تمنع الجسم من إنتاج البروتين اللازم لتحويل الضوء إلى إشارات إلى الدماغ ، مما يتيح الرؤية، وغالبًا ما يولدون بضعف في الرؤية ويمكن أن يفقدوا ذلك خلال بضع سنوات.

ولا يمكن للعلماء معالجتها بواسطة العلاج الجيني القياسي - أي توفير الجين البديل - لأن الجين المطلوب أكبر من أن يتناسب مع الفيروسات المعطلة التي يتم استخدامها لنقلها إلى خلايا.

لذا فهم يهدفون إلى تعديل أو حذف الطفرة عن طريق إجراء قطعين على جانبيها، والأمل هو أن نهايات الحمض النووي سوف تعيد الاتصال وتسمح للجين بالعمل كما ينبغي.

ويتم ذلك في عملية جراحية لمدة ساعة تحت التخدير العام، ويقوم الأطباء بالتنقيط ثلاث قطرات من السوائل التي تحتوي على آلية تحرير الجينات أسفل شبكية العين مباشرة ، وهي البطانة الموجودة في الجزء الخلفي من العين والتي تحتوي على الخلايا الحساسة للضوء.

وبمجرد تحرير الخلية، تصبح دائمة وستظل هذه الخلية على أمل أن تستمر حياة المريض، وفقاً للدكتور "إريك بيرس" من معهد ماساتشوستس للعيون والأذن.

وأداة التحرير الجيني تبقى في العين ولا تنتقل إلى أجزاء أخرى من الجسم ، لذلك "إذا حدث خطأ ما ، تكون فرصة الأذى ضئيلة للغاية".

وأضاف الباحثون أن التغييرات التي يتم إجراؤها على الحمض النووي للأجنة تنتقل إلى الأجيال القادمة ، على عكس العمل الجاري الآن في البالغين لعلاج الأمراض.