FDA توافق على علاج إضافى للبالغين والمراهقين المصابين بالهيموفيليا A أو B

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اليوم على عقار “Sevenfact” وهو المنتج الأول لعلاج الهيموفيليا الذي يحتوي على مكون نشط تم الحصول عليه من الأرانب المهندسة وراثيًا لإنتاج بروتين ضروري لتخثر أو تجلط الدم.

ويستخدم الدواء الجديد لعلاج نوبات النزيف التي تحدث في البالغين والمراهقين الذين يبلغون من العمر 12 عامًا أو أكثر والذين يعانون من الهيموفيليا A أو B والمثبطات (تحييد الأجسام المضادة)، ويحتوي Sevenfact على عنصر نشط يتم التعبير عنه في الأرانب المهندسة وراثيًا.

وقال دكتور "بيتر ماركس"، دكتوراه ومدير مركز FDA's لتقييم وأبحاث البيولوجيا: "إن موافقة اليوم توفر خيارًا علاجيًا آخر للسيطرة على نوبات النزيف لدى البالغين والمراهقين المصابين بالهيموفيليا الذين طوروا المثبطات، بالإضافة إلى كونه خيارًا مهمًا للمرضى، فإن هذه الموافقة هي مثال على جهودنا لتطوير ابتكارات التكنولوجيا الحيوية الآمنة لدعم صحة المرضى".

fda

ويعتبر الهيموفيليا A أو B هو اضطراب نزيف خلقي ناتج عن خلل أو نقص في عامل التخثر (F) VIII أو IX على التوالي، وقد ينزف الأشخاص المصابون بالهيموفيليا لفترة أطول من غيرهم بعد الإصابة أو الجراحة.

وقد يكون لديهم أيضًا نزيف عفوي في العضلات والمفاصل والأعضاء ، مما قد يهدد الحياة، وقد لا يستجيب الأفراد الذين لديهم مثبطات للعلاج البديل للعامل، وفقاً لمراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها (CDC) ، وهناك ما يقدر ب 20000 شخص يعيشون مع الهيموفيليا في الولايات المتحدة.

وتتم إدارة نوبات النزف لدى هؤلاء الأفراد إما عن طريق العلاج عند الطلب أو الوقاية باستخدام المنتجات التي تحتوي على FVIII أو FIX  ومع ذلك، عندما تتطور مثبطات FVIII أو FIX في هؤلاء الأفراد، فقد لا يكون علاج نوبات النزيف باستخدام منتجات FVIII أو FIX فعّالًا.

وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ Sevenfact هي الصداع والدوار وعدم الراحة في مكان الحقن والتفاعل المرتبط بالتسريب والورم الدموي في موقع الحقن والحمى.