دواء جينى يثبت نجاحه فى علاج قصور القلب بجرعة واحدة فقط

قصور القلب

كتبت فاطمة خليل

الإثنين، 07 نوفمبر 2022 03:00 م

أظهرت نتائج دراسة بريطانية جديدة أن عقارًا رائدًا في تعديل الجينات قد رفع الآمال في علاج شكل عدواني من قصور القلب، وهذه هي المرة الأولى التي يسفر فيها مثل هذا الدواء - الذي يعدل الحمض النووي في الجسم دون الحاجة إلى إزالة أي نسيج- عن نتائج جيدة في المرضى، ويكون ذلك من خلال الحصول على جرعة واحدة فقط، بحسب جريدة "دايلي ميل" البريطانية.

الدواء، الذي أُعلن عنه أمس في مؤتمر جمعية القلب الأمريكية في شيكاغو، يفتح الأبواب أمام معالجة مجموعة من الحالات بطريقة مماثلة، بما في ذلك العمى وارتفاع الكوليسترول وحتى فيروس نقص المناعة البشرية.

يعتمد العقار التجريبي ، المسمى NTLA-2001 ، على تقنية الهندسة الوراثية الحائزة على جائزة نوبل والمعروفة باسم CRISPR.

حتى الآن تم علاج 12 مريضًا في التجربة ، التي أجراها أطباء القلب في هيئة الصحة البريطانية في مستشفى رويال فري بلندن وعيادات أخرى.

قال كبير الباحثين البروفيسور جوليان جيلمور: "هذه أول تجربة بشرية على الإطلاق لتحرير الجينات في الجسم، وتثبت دراستنا أنها ممكنة وآمنة أيضًا".

على عكس النوبة القلبية، التي تحدث عند انسداد تدفق الدم إلى القلب فجأة ، فإن قصور القلب هو حالة مزمنة لا يستطيع القلب فيها ضخ الدم بشكل فعال لأن العضلات أصبحت ضعيفة.

تشمل الأعراض التعب الشديد وضيق التنفس ، وغالبًا ما يتم إدخال المرضى إلى المستشفى بسبب شدته.

على الرغم من أنه يُعتقد أن بعض المرضى قد ولدوا بخلل جيني يسبب المرض، فإن البعض الآخر يطور الطفرة تلقائيًا كبالغين، مما يعني أنه يمكن أن يحدث لأي شخص.

في الوقت الحاضر ، يمتلك الأطباء دواءً يمكن أن يبطئ تقدمه، ويمنح المرضى بضع سنوات أخرى من الحياة ، وعلاجات أخرى لتخفيف بعض أسوأ الأعراض ومع ذلك يجب إعطاؤه مرة كل ثلاثة أسابيع في المستشفى لبقية حياة المريض.

إذا استمرت هذه التجربة في النجاح ، فقد يسمح العلاج للمرضى الذين تم تشخيصهم في وقت مبكر من مسار المرض أن يعيشوا حياة طبيعية تمامًا دون الحاجة إلى علاج مستمر.