ابتكار دواء يعالج "متلازمة ألاجيل" المتسببة فى وفاة آلاف الأطفال سنويا.. فيديو

تغطية جديدة قدمها تليفزيون اليوم السابع، عن دراسة جديدة توصلت إلى أن هناك دواء يمكن أن يعكس آثار اضطراب وراثي نادر في الكبد يصيب الأطفال ويتسبب في وفاتهم يسمى "متلازمة ألاجيل"

وتحدث متلازمة ألاجيل بسبب طفرة تمنع تكوين وتجديد القنوات الصفراوية في الكبد.

ويولد حوالي 4000 طفل سنويًا بهذه الحالة، وفي كثير من الأحيان يحتاجون إلى زراعة كبد، وهو أمر غير متاح في الغالب خاصة لذوي الدخل المنخفض، وبدون زراعة الكبد يموت حوالي 75٪ من هؤلاء الأطفال في أواخر سن المراهقة.

وفي نبأ سعيد بالنسبة للبشرية.. قال دوك دونج، أستاذ علم الوراثة البشرية في معهد سانفورد بورنهام بريبيس للاكتشافات الطبية في سان دييجو، أن متلازمة ألاجيل تعتبر مرضًا لا يستجيب لأى علاجات، لكنه يعتقد أن العلم في طريقه لتغيير ذلك، مؤكدًا في بيان صحفي للمعهد.. أنهم يستهدفون تطوير دواء للقضاء على هذا المرض، وتظهر نتائج الأبحاث والتجارب السريرية فعاليتها لأول مرة.

الدواء يسمى NoRA1  ويعمل عن طريق تنشيط مسار Notch ، وهو نظام إشارات من خلية إلى خلية يساعد على تنظيم العمليات البيولوجية الأساسية في جميع الحيوانات تقريبًا ويلعب دورًا في العديد من الأمراض. حيث إن الطفرة الجينية في متلازمة ألاجيل تؤدي إلى انخفاض الإشارات، مما يؤدي إلى ضعف نمو قنوات الكبد.

وفي الدراسة الجديدة وجد الباحثون أنه في الحيوانات التي لديها طفرات في نفس الجين المصاب بمتلازمة ألاجيل، يزيد NoRA1 من الإشارات من خلية إلى أخرى

ووجدت الدراسة أن هذا الدواء يحفز خلايا مجرى الهواء على التجدد وإعادة التكاثر في الكبد، مما يعكس الضرر ويزيد من البقاء على قيد الحياة.

وبالرغم من كون نتائج الدراسات التي أجريت على الحيوانات في كثير من الأحيان لا تتفق مع البشر، إلا أن المؤلف تشينجيان تشاو، قال أن الكبد معروف جيدًا بقدرته الكبيرة على التجدد، لكن هذا لا يحدث في معظم الأطفال المصابين بمتلازمة ألاجيل بسبب الإشارات المخترقة، ولكن الدواء محض الدراسة يمكن أن يكون كافيًا لاستعادة قدرة الكبد الطبيعية على التجدد

وبالفعل يقوم الباحثون باختبار الدواء على كبد مصغرة مزروعة في المختبر من خلايا جذعية مشتقة من خلايا مرضى ألاجيل.

وأضاف دونج مؤكدا أن الدواء يشجع فقط على حدوث عملية تجديد طبيعية لخلايا الكبد، بدلاً من إجبار الخلايا على القيام بشيء غير عادي، لذلك فإنه متفائل بأن هذا سيكون علاجًا فعالاً لمتلازمة ألاجيل


وعلى الرغم من أنه سيركز في البداية على متلازمة ألاجيل، إلا أنه قد يكون له أيضًا تأثير على الأمراض الأكثر شيوعًا، بما في ذلك بعض أنواع السرطان.