الولايات المتحدة تقر أول علاج جينى لمرض وراثى نادر يصيب الأطفال

وافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية الإثنين على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة "أورتشيرد ثيرابيوتكس" ومقرها المملكة المتحدة والمخصص للأطفال الذين يعانون من حثل المادة البيضاء متبدل اللون، ما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.

ومرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون هو اضطراب وراثي نادر يصيب الأطفال ويتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا وخاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.

وقالت الشركة إنها ستقدم تفاصيل عن سعر الدواء ومدى توافره في وقت لاحق من الأسبوع.

وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي مقابل 477.6 مليون دولار.