"FDA" توافق على عقار جديد لخفض نوبات النزيف لمرضى الهيموفيليا

وافقت هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية "FDA"، على دواء Qfitlia (fitusiran) للاستخدام الوقائي الروتيني لمنع أو تقليل وتيرة نوبات النزيف لدى المرضى البالغين والأطفال الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر والمصابين بالهيموفيليا A أو الهيموفيليا B، مع أو بدون مثبطات العامل الثامن أو التاسع (الأجسام المضادة المحايدة).

لا يُعوّض حقن كفيتليا تحت الجلد عامل التخثر الثامن أو التاسع المفقود، ولكنه يُقلل من كمية بروتين مضاد الثرومبين، مما يؤدي إلى زيادة الثرومبين، وهو إنزيم أساسي لتخثر" تجلط الدم"، تبدأ الجرعة مرة واحدة كل شهرين، وتستند إلى اختبار إنوفانس التشخيصي المُرافق لمضاد الثرومبين (سيمنز) المُعتمد من هيئة الأغذية والأدوية الأمريكية " FDA".

ووفقا لموقع Medical Express، لم يُعتمد استخدام جرعة ثابتة من دواء كفيتليا نظرًا لخطر التجلط المرتفع، يحمل كفيتليا تحذيرًا مُرفقًا بشأن حالات التجلط وأمراض المرارة، وكانت أكثر الآثار الجانبية المُبلغ عنها شيوعًا هي العدوى الفيروسية، والتهاب البلعوم الأنفي، والعدوى البكتيرية.

يعتمد هذا على تجربتين سريريتين عشوائيتين تم تسجيل 177 مريضًا من الذكور البالغين والأطفال المصابين إما بالهيموفيليا" أ " أو الهيموفيليا "ب"، بين المشاركين الذين يستخدمون مثبطات والذين تلقوا نظام الجرعات القائم على مضاد الثرومبين من Qfitlia، كان هناك انخفاض بنسبة 73% في معدل النزيف السنوي المقدر مقارنة بما لوحظ في أولئك الذين تلقوا العلاج عند الطلب باستخدام عوامل الالتفاف.

بين المشاركين الذين لا يتناولون مثبطات ويتلقون نظام الجرعات القائم على مضاد الثرومبين من Qfitlia، كان هناك انخفاض بنسبة 71% في معدل النزيف السنوي المقدر مقارنة بما شوهد في أولئك الذين تلقوا العلاج عند الطلب مع تركيزات عوامل التخثر.

وقالت الدكتورة تانيا وروبليوسكي، نائبة مدير قسم أمراض الدم غير الخبيثة في مركز تقييم الأدوية والأبحاث التابع لهيئة الأغذية والأدوية الامريكية" FDA"، في بيان: "إن موافقة اليوم على Qfitlia مهمة للمرضى المصابين بالهيموفيليا لأنه يمكن إعطاؤه بشكل أقل تكرارًا من الخيارات الأخرى الموجودة".