دراسة بريطانية تستهدف تطوير علاج لوقف نوع وراثى من الخرف

يعمل عدد من الباحثين في كلية كينجز كوليدج لندن، بالتعاون مع إحدى شركات الأدوية، على تطوير علاج يهدف لإيقاف تطور نوع وراثي معين من الخرف الجبهي الصدغي(FTD)، خاصة أنه لا يوجد علاج لمرض الخرف بالوقت الحالي.

ووفقًا لموقع الجارديان، تحدث الإصابة بمرض FTD  بسبب طفرات في جين يؤدي إلى نقص في البروجرانولين (GRN)، وهو بروتين ضروري للحفاظ على صحة خلايا الدماغ.

طريقة حقن الدواء فى الدماغ مباشرة

ويقول البروفيسور جيمس رو، استشاري طب الأعصاب في مستشفى أدينبروك في كامبريدج، والذي يشارك في التجربة، أنه قد يكون هذا النوع من الخرف من أوائل الأنواع التي تحظى بعلاج نهائي، أو شفاء تام، وهو علاج تحويلي يسمح للناس بالعيش حياة أطول وأكثر طبيعية.

ويؤثر الخرف الجبهي الصدغي بشكل رئيسي على الفصين الأمامي والجانبي من الدماغ، وعلى عكس مرض الزهايمر، لا يبدأ بفقدان الذاكرة، الذي عادةً ما يحدث لاحقًا، ويتميز بفقدان تدريجي للغة وتغيرات في الشخصية والسلوك.

وتُشخَّص معظم الحالات لدى الأشخاص الذين تتراوح أعمارهم بين 45 و65 عامًا، ولكنها قد تُصيب من تتراوح أعمارهم بين العشرينات والثلاثينات، ويقدَر عدد المصابين بالخَرَف الجبهي الصدغي في المملكة المتحدة بما يتراوح بين 20,000 و40,000 شخص، وما بين مليون ومليوني شخص حول العالم.

وتم إعطاء هذا العلاج في وارسو في مارس 2024 لأحد المرضى الستة الذين تلقوا العلاج حتى الآن، في بولندا والولايات المتحدة، على أن يتم متابعة جميع المرضى لمدة تصل إلى خمس سنوات كجزء من التجربة، ومن المتوقع نشر البيانات الأولى للتجربة العام المقبل.

وتعتمد التقنية الجديدة على حقن الدواء مباشرةً في الدماغ بواسطة جراح أعصاب، باستخدام قنية رفيعة كخصلة من الشعر، خلال عملية جراحية تستغرق 90 دقيقة، موجهة بالرنين المغناطيسي، بحيث يوصل هذا العلاج نسخةً وظيفيةً من جين البروجرانولين لاستعادة المستويات المناسبة من البروتين في المناطق المصابة من الدماغ،  ويستخدم هذا العلاج بتلك الطريقة لمرة واحدة فقط، ولا حاجة لاستخدام أدوية مثبطة للمناعة بعده.